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EXO 001 活體內CAR-T 首創靶向外泌體平台在體內產生多靶向CAR-T細胞治療技術中醫大附醫攜手長聖生技部分動物實驗癌細胞全消實體癌症(肺癌、胰臟癌、大腸直腸癌、惡性腦瘤等)病人皆受惠

EXO 001 採用外泌體作為基因與藥物遞送載體，相較於病毒或合成材料，具更高生物相容性與安全性，不易產生抗藥抗體，有助於降低免疫相關風險。（從左至右：長聖生技資深專案經理許錦婷、長聖生技李明撰副總經理、中醫大附醫臺北分院劉俊麟副院長、中醫大附醫周德陽院長、細胞治療轉譯中心顧問邱紹智、細胞治療轉譯中心副研究員黃士維、外泌體及多維生醫轉譯開發中心副主任陳怡文、中醫大附醫陳韋成主任秘書）

癌症長期為國人十大死因之首，全球癌症患者中實體腫瘤更超過九成，被視為CAR-T細胞治療最難突破的領域。中國醫藥大學附設醫院（以下簡稱中醫大附醫）今（10）日宣布，攜手長聖生技成功研發全球首創「EXO 001靶向外泌體平台」，可直接在體內編程T細胞，生成具多靶向辨識能力的奈米抗體CAR-T細胞，於多項實體癌動物實驗中展現顯著療效，甚至完全清除癌細胞，為末期實體癌治療帶來全新策略。

體內完成免疫訓練　突破傳統 CAR-T限制

中醫大附醫院長周德陽指出，現行CAR-T細胞治療無論自體或異體，皆需仰賴繁瑣且耗時的體外細胞製程，對病程進展快速的實體癌患者而言，往往緩不應急，且仍面臨免疫排斥、製造失敗與成本高昂等現實限制。EXO 001的核心設計，則是讓外泌體成為「體內免疫訓練的載體」，為現在臨床試驗中CAR 001之進階版。

中醫大附醫院長周德陽指出，EXO 001的核心設計，則是讓外泌體成為「體內免疫訓練的載體」，為現在臨床試驗中CAR 001之進階版。

治療時，外泌體自體外給藥進入體內循環後，會經由脾臟等重要免疫器官，將奈米抗體 CAR.BiTE 基因精準遞送至 T 細胞，在病人體內完成免疫編程，訓練 T 細胞轉化為多靶向CAR-T細胞，再由這些體內生成的CAR-T細胞主動進入實體腫瘤內部，毒殺癌細胞並瓦解腫瘤微環境。這樣的設計讓免疫細胞「在體內完成訓練、即時投入作戰」，同時兼具自體 CAR-T 的免疫相容性與異體CAR-T的隨取隨用特性，是 EXO 001 能有效對抗實體癌的重要關鍵。

長聖生技資深專案經理許錦婷說明，體內生成CAR-T（in vivo CAR-T）已成為國際藥廠高度關注的新世代免疫治療方向。

動物實驗成果亮眼　實體癌細胞清除、生存期倍增

院長周德陽說明，研究團隊於大腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤與卵巢癌等多種實體腫瘤小鼠模型中證實，靜脈注射EXO 001可在體內有效生成CAR-T細胞，並成功滲透腫瘤微環境，顯著抑制腫瘤生長，延長存活時間達2至3倍，部分動物更出現癌細胞完全消失、長期無復發的成果。同時，EXO 001 採用外泌體作為基因與藥物遞送載體，相較於病毒或合成材料，具更高生物相容性與安全性，不易產生抗藥抗體，有助於降低免疫相關風險。

中醫大附醫院長周德陽研究團隊攜手長聖生技成功研發全球首創「EXO 001靶向外泌體平台」，於多項實體癌動物實驗中展現顯著療效。（從左至右：長聖生技資深專案經理許錦婷、中醫大附醫周德陽院長、長聖生技李明撰副總經理）

長聖生技黃文良總經理表示，EXO 001不僅在學術研究上具突破性，也具備實際推進臨床與產業化的多項優勢，包括：

單一細胞來源、品質穩定：
可大量製備、符合國際規範：
FDA 細胞製劑相關規範，具備量產與臨床應用可行性。
隨取隨用、縮短治療等待時間：
具成本優勢，有利普及應用：
CAR-T 培養製程，可顯著降低整體生產成本，提升臨床可近性。
平台型技術，具延伸潛力：
CAR 基因、核酸或小分子藥物，具備多適應症發展彈性。
具長期抗癌免疫潛力，有助延長抗癌效果：
EXO 001 可誘導產生具免疫記憶特性的CAR-T，抗癌效果更具持久性，有助建立長期抗癌免疫。

國際藥廠加速投入 in vivo CAR-T 發展

CAR-T（in vivo CAR-T）已成為國際藥廠高度關注的新世代免疫治療方向。包括 Gilead Sciences（旗下 Kite）、AstraZeneca、Bristol Myers Squibb 與 AbbVie 等國際藥廠，皆已透過策略投資或技術合作，積極布局病毒載體、LNP與奈米載體等體內免疫細胞編程技術，期望突破傳統 CAR-T 在實體癌治療上的限制。